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人类有望采用基因编辑技术治愈艾滋病

浏览数:2125 06月26日 来源:携手在线 作者:携手在线   | 
新英格兰医学杂志(New England Journal of Medicine)上发表一项安全有效的HIV基因治疗临床试验。研究者们用锌指核酸酶(zinc-fingernucleases,ZFNs)破坏了12名艾滋病患者免疫细胞中的CCR5基因,显着提高了病人对HIV的抵抗力。

2008年研究者们给一名艾滋病患者移植了CCR5基因突变的骨髓干细胞,而后这名患者的病情得到了控制。然而,用骨髓移植来治疗大量的艾滋病患者并不可行,研究者们于是考虑用定位基因编辑的方法在病人自己的免疫细胞中制造CCR5突变。

他们选择了12位靠抗逆转录病毒药物控制病情的艾滋病患者,抽出他们的血液,在体外培养血细胞。然后他们用一种商品化了的锌指核酸酶破坏血细胞中的CCR5基因,再把这些细胞输回病人体内。其中6名病人停止服药,但他们的HIV水平反弹比通常情况下慢了很多,而他们的T细胞水平有了显着的提高。

据今年《每日邮报》6月11日报道,近日,美国加利福尼亚大学研究人员的最新研究报告显示,通过基因编辑技术改变艾滋病患者的DNA序列,就可以让该患者有效抵抗艾滋病毒的侵害。目前,该研究成果在理论上已被证明切实可行,但实际操作是否同样可行,这还需通过长期的实验来进一步确认。

艾滋病患者蒂莫西·雷·布朗(Timothy Ray Brown)在经过骨髓移植后被成功治愈,但毕竟骨髓的捐赠者少之又少。然而,正常人体内都有艾滋病毒的天然抗体,这其中又有一部分人携有两个一模一样的CCR5(细胞内β趋化因子的受体)变异基因,而CCR5变异基因则是有效的艾滋病治愈武器。所以,加利福尼亚大学的研究员表示,只要通过基因编辑技术改变艾滋病患者体内的DNA序列,导入一个CCR5变异基因,就能让该患者产生艾滋病毒抗体。然而,只有1%的欧洲人携有CCR5变异基因,这类人群在全球也同样有限。

这一治疗方法显示出了相当可观的前景。将来一方面更新更先进的酶用于基因编辑可以提高效率并提供更多的选择,另一方面,如果突变造血干细胞中的CCR5基因在输给病人则有望让病人能够持续产生抗HIV的T细胞。

所以,预防艾滋病的传染显得尤为重要。然而,英国公共卫生机构调查的数据显示,在英国有近10万人都是艾滋病毒的隐性携带者。其中,最易受到艾滋病毒威胁的是男同性恋者,其次是非洲的黑人男性和女性。而有五分之一的艾滋病毒隐性携带者对自己的情况毫无所知,这无疑也成为预防艾滋病传播的最大困难。

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    擅长: 艾滋病

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    擅长: 高危性行为的风险评估;尖锐湿疣、梅毒、...

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人类有望采用基因编辑技术治愈艾滋病

0 0 来源:携手在线 作者: 06月26日
新英格兰医学杂志(New England Journal of Medicine)上发表一项安全有效的HIV基因治疗临床试验。研究者们用锌指核酸酶(zinc-fingernucleases,ZFNs)破坏了12名艾滋病患者免疫细胞中的CCR5基因,显着提高了病人对HIV的抵抗力。

2008年研究者们给一名艾滋病患者移植了CCR5基因突变的骨髓干细胞,而后这名患者的病情得到了控制。然而,用骨髓移植来治疗大量的艾滋病患者并不可行,研究者们于是考虑用定位基因编辑的方法在病人自己的免疫细胞中制造CCR5突变。

他们选择了12位靠抗逆转录病毒药物控制病情的艾滋病患者,抽出他们的血液,在体外培养血细胞。然后他们用一种商品化了的锌指核酸酶破坏血细胞中的CCR5基因,再把这些细胞输回病人体内。其中6名病人停止服药,但他们的HIV水平反弹比通常情况下慢了很多,而他们的T细胞水平有了显着的提高。

据今年《每日邮报》6月11日报道,近日,美国加利福尼亚大学研究人员的最新研究报告显示,通过基因编辑技术改变艾滋病患者的DNA序列,就可以让该患者有效抵抗艾滋病毒的侵害。目前,该研究成果在理论上已被证明切实可行,但实际操作是否同样可行,这还需通过长期的实验来进一步确认。

艾滋病患者蒂莫西·雷·布朗(Timothy Ray Brown)在经过骨髓移植后被成功治愈,但毕竟骨髓的捐赠者少之又少。然而,正常人体内都有艾滋病毒的天然抗体,这其中又有一部分人携有两个一模一样的CCR5(细胞内β趋化因子的受体)变异基因,而CCR5变异基因则是有效的艾滋病治愈武器。所以,加利福尼亚大学的研究员表示,只要通过基因编辑技术改变艾滋病患者体内的DNA序列,导入一个CCR5变异基因,就能让该患者产生艾滋病毒抗体。然而,只有1%的欧洲人携有CCR5变异基因,这类人群在全球也同样有限。

这一治疗方法显示出了相当可观的前景。将来一方面更新更先进的酶用于基因编辑可以提高效率并提供更多的选择,另一方面,如果突变造血干细胞中的CCR5基因在输给病人则有望让病人能够持续产生抗HIV的T细胞。

所以,预防艾滋病的传染显得尤为重要。然而,英国公共卫生机构调查的数据显示,在英国有近10万人都是艾滋病毒的隐性携带者。其中,最易受到艾滋病毒威胁的是男同性恋者,其次是非洲的黑人男性和女性。而有五分之一的艾滋病毒隐性携带者对自己的情况毫无所知,这无疑也成为预防艾滋病传播的最大困难。

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